Ферменты, безусловно, являются на сегодняшний день признанными биологическими катализаторами с непревзойденной эффективностью. Однако, несмотря на успехи в понимании особенностей функционирования и регуляции ферментов, несмотря на то, что многие белки и ферменты являются высокоспецифичными и эффективными терапевтическими агентами, имеются существенные проблемы в их использовании в борьбе с патологическими состояниями и заболеваниями, связанные с доставкой этих биомолекул.

Представленный цикл объединяет работы, охватывающие ряд проблем (антибиотикоустойчивость, фосфорорганические токсины, активные формы кислорода, окислительный стресс), в решении которых могут быть использованы ферменты и нуклеиновые кислоты, и посвящен разработке подходов и конструированию фермент-содержащих наноконтейнерных систем (стабилизированные наноэнзимы, управление процессами с помощью внешних эффекторов дистанционно, использование собственных клеток организма и внеклеточных везикул) для медицинских применений, в частности, для доставки лекарств в центральную нервную систему, мозг, глаз. В ранних работах Н.Л. Клячко, предваряющих представленный цикл, впервые показана возможность включения ферментов в мембраноподобные агрегаты из липидов и/или ПАВ, впервые продемонстрированы особенности и установлены закономерности функционирования биомолекул, определяемые наличием матриц.

В разрабатываемой новой стратегии борьбы с бактериальными инфекциями на основе лекарственных форм ферментов бактериофагов, эффективных в разрушении патогенных микроорганизмов, созданы наноформуляции, в которых ферменты «работают» в течение многих месяцев.

Разработаны экспериментальные основы нового подхода, позволяющего дистанционно управлять функциями ферментов, клеточных мембран («разупорядочивать» мембрану грамотрицательных патогенов, помогая «работать» бактериолитическому ферменту) и других молекул, иммобилизованных на магнитных наночастицах, с помощью негреющего низкочастотного переменного магнитного поля, что открывает перспективы повышения безопасности методов терапии опасных заболеваний.

Разработаны подходы и ряд наноформуляций для доставки (в том числе клеточно-опосредованной) антиоксидантных ферментов (и их генов), обладающих выраженным противовоспалительным действием, дающих защиту нейронам и улучшающих терапию расстройств центральной нервной системы (противовоспалительный и нейропротекторный эффект в модели болезни Паркинсона), травматических поражений спинного мозга, а также воспалительных заболеваний глаз. Обнаружено, что даже однократное введение нанопрепаратов улучшает восстановление локомоторных функций и нервной ткани у крыс с травмой спинного мозга.

В ходе успешно проведенных под руководством Н.Л. Клячко доклинических испытаний была продемонстрирована высокая терапевтическая эффективность глазных капель на основе наноформуляции антиоксидантного фермента (наноСОД1) в уменьшении воспаления (увеит) и восстановлении антиоксидантной активности в глазу.

В целом, работы Н.Л. Клячко вносят принципиальный вклад в разработку новых платформ для медицинской практики и открывают новые возможности в создании технологий доставки ферментов, их эффекторов и нуклеиновых кислот в организм.